FDA 22. novembrī atļāva uzsākt kompānijas "CSL Behring" izstrādātā "Hemenix" izmantošanu medicīnā.
Hemofilija ir iedzimta slimība, kas ietekmē asinsreci. Cilvēki ar hemofiliju asiņo ilgāk nekā cilvēki, kuriem ir normās asins recēšanas faktoru līmenis asinīs, un galvenos riskus rada iekšējā asiņošana muskuļos, locītāvās, orgānos. Ir divi hemofilijas tipi – hemofilija A un hemofilija B. Cilvēkiem ar hemofiliju A nav pietiekams VIII asinsreces faktora līmenis asinīs, bet cilvēkiem ar hemofiliju B trūkst IX asinsreces faktora. Daudz izplatītāka ir tieši hemofilija A – apmēram 85% no kopējiem hemofilijas pacientiem. Jaunais medikaments, diemžēl, šiem pacientiem nebūs derīgs, jo strādā tikai hemofilijas B gadījumā.
Kā jau minēts, tā ir ģenētiska slimība, un arī jaunā ārstēšanas metode ir gēnu terapija. Pacientiem, kuru organisms pietiekamā daudzumā neizstrādā asins recēšanas faktoru IX, līdz šim to ik pa dažām nedēļām bija jāinjicē. Taču jaunā terapija ļauj panākt, ka pacientu organisms pats sāk izstrādāt šo olbaltumvielu. Gēns, kas kodē faktora IX izstrādi, organismā vajadzīgajā vietā – aknu šūnās – tiek nogādāts ar modificēta vīrusa palīdzību.
Klīniskajos pētījumos ar 54 hemofilijas B pacientu dalību secināts, ka pēc gēnu terapijas saņemšanas asiņošanas epizošu skaits gadā sarucis par 54%, un 94% no pētījuma dalībniekiem divu gadu laikā pārtrauca papildu terapiju ar faktora IX injekcijām – tās vairs nebija nepieciešamas.
"Pacientu organisms sāka ražot asins recēšanas faktoru IX ļoti ātri – septiņu līdz astoņu mēnešu laikā gandrīz visiem pacientiem faktora IX līmenis bija stabilizējies," izdevums "Nature" citē jaunā medikamenta izgatavotāju pārstāvi Endrū Nešu. Turkāt pat tiem dažiem pacientiem, kuru organisms nepieciešamo olbaltumvielu izstrādāja tikai nedaudz aktīvāk, tas bija pietiekams uzlabojums, lai novērstu spontānu asiņošanu. Tiesa, šai pacientu grupai pirms operācijām vai citām līdzīgām riskantām manipulācijām būtu nepieciešams papildus injicēt faktoru IX.
Terapijas izmaksas 3,5 miljonu dolāru apmērā šķiet kosmiskas, taču medikamenta ražotāji uzskata, ka tas ASV veselības aprūpes sistēmai ir daudz izdevīgāks risinājums, jo arī faktora IX injekcijas nav lētas un vienam pacientam gadā izmaksājot no 700 līdz 800 tūkstošiem. Tādējādi vairāku gadu laikā šī terapija atmaksātos, turklāt bez nepieciešamības veikt regulāras injekcijas. Šobrīd pētnieki droši var teikt, ka gēnu terapijas efekts ilgst vismaz astoņus gadus. Par ilgāku laika posmu datu vēl nav – uz tiem jāpagaida un jāvēro terapiju saņēmušo pacientu veselības stāvoklis.
Diemžēl ar gēnu terapijas izstrādi, kas palīdzētu daudz izplatītākās hemofilijas A pacientiem, tik labi nesokas. Klīniskajos pētījumos secināts, ka daļai pacientu izstrādājās spēcīga imūnatbilde pret vīrusa vektoru, ar kuru bija iecerēts nogādāt organismā gēnu, kas kodē faktora VIII ražošanu. Šīs terapijas efekts arī neesot tik ilglaicīgs.
Tāpat arī jāatceras, ka šeit runa ir par ASV. Liela daļa hemofilijas pacientu, saprotams, dzīvo valstīs ar mazāku labklājības līmeni, kur arī hemofilijas pacientiem nepieciešamās faktora IX injekcijas ir grūti pieejamas, kur nu vēl šāda dārga gēnu terapija.
