Foto: LETA
Ar unikālu gēnu terapiju atjaunot redzi, likt organismam uzsākt cīņu ar agresīvām vēža šūnām vai novērst smagu invaliditāti, tā ļaujot dzīvot daudz ilgāk, bez sāpēm un ciešanām, – šie un daudzi citi farmācijas nozares sasniegumi pēdējos gados no zinātniskās fantastikas kļuvuši par taustāmu realitāti.

Latvijā pārstāvētie starptautiskie zāļu ražotāji, kas apvienojušies Starptautisko inovatīvo farmaceitisko firmu asociācijā (SIFFA), piedāvā iepazīties ar pēdējo gadu spilgtākajiem atklājumiem, kā arī skaidro jauno zāļu ietekmi uz mūža ilgumu.

Dzīvo divreiz ilgāk

Pieaugot sabiedrības labklājībai, paredzamais mūža ilgums Eiropas Savienības valstīs, tostarp arī Latvijā, strauji palielinās, liecina Eiropas Komisijas dati. Vīriešiem no vidēji 43 gadiem 1900. gadā tas ir pieaudzis teju divreiz – līdz paredzamiem 82 gadiem 2050. gadā. Savukārt sievietēm tas bija 46 gadi, bet paredzams, ka 2050. gadā sasniegs jau 87 gadus. Kā liecina Eiropas Farmaceitisko uzņēmumu un apvienību federācijas (EFPIA) analīze par dzīves ilgumu Ekonomiskās sadarbības un attīstības organizācijas (OECD) valstīs 2000.–2009. gadā, lielākie nopelni ar 73% ietekmi cilvēku dzīves ilguma palielināšanā citu faktoru vidū ir tieši inovatīvajiem medikamentiem. Tie radījuši apvērsumu daudzu slimību ārstēšanā, ļaujot dzīvot ne tikai ilgāk, bet arī daudz kvalitatīvāk.

Unikāla gēnu terapija redzes atjaunošanai

Spilgta inovācija farmācijā, kas radikāli spēj izmainīt cilvēka dzīvi, ir pērn decembrī Eiropas Komisijas apstiprinātā jaunā, unikālā gēnu terapija, kas dod iespēju atjaunot redzi bērniem un pieaugušajiem ar redzes zudumu iedzimtas tīklenes distrofijas dēļ, kas līdz šim nebija ārstējams. Bojātā gēna kopijas nogādei uz tīkleni izmanto neaktīvu vīrusu. Modificētais gēns izstumj aklumu izraisošo gēnu, izstrādājot redzes atjaunošanas proteīnu, kas dod iespēju atjaunot redzes ciklu. Pacientiem redzes uzlabojumi tiek novēroti jau mēnesi pēc ārstēšanās. Revolucionārie sasniegumi redzes atjaunošanā pavērs ceļu arī citu gēnu terapiju attīstībai. Tas var palīdzēt miljoniem pacientu ar ģenētiskām slimībām, kuru ārstēšana patlaban ir ierobežota.

Būtisks jaunums multiplās sklerozes slimniekiem

Būtiskus uzlabojumus ārstēšanā jaunās zāles nesušas arī multiplās sklerozes pacientiem, kuri smagās slimības dēļ dzīvi bieži pavada gultā vai ratiņkrēslā. Pirms gada Eiropas Savienībā tika reģistrētas pirmās slimību modificējošās zāles cilvēkiem ar aktīvām recidivējošām multiplās sklerozes formām, kā arī pacientiem ar agrīnu primāri progresējošu multiplo sklerozi, kas ir bīstama, jo strauji attīstās neatgriezeniska invaliditāte. Eiropā ar šī veida slimību sirgst aptuveni 96 000 cilvēku. Pētījumi apstiprinājuši, ka jaunajām zālēm divu gadu kontrolētā ārstēšanas periodā ir labāka efektivitāte nekā lielai standartterapijas devai – aptuveni 80% pacientu nebija recidīvu un slimība progresēja ievērojami lēnāk.

Multiplā skleroze rodas, imūnsistēmai neadekvāti uzbrūkot izolējošam un balstošam apvalkam ap nervu šūnu galvas smadzenēs, mugurkaulā un redzes nervos, izraisot iekaisumu un bojājumus, kas var radīt muskuļu vājumu un citus traucējumus. Pašlaik slimību vēl nevar izārstēt, taču jaunajai terapijai ir visas iespējas kļūt par nozīmīgu pagrieziena punktu multiplās sklerozes ārstēšanā.

Programmē šūnas, kas nogalina vēzi

Viens no farmācijas nozares cerīgākajiem virzieniem smagu slimību ārstēšanā saistās ar imūnsistēmas šūnu ģenētisko modificēšanu jeb T šūnu terapiju, kas pēdējos gados guvusi ievērojamas sekmes.

Zinātnieki izpētījuši, ka vēža šūnas ir apgādājušas sevi ar īpašiem marķieriem, kas apgrūtina to atpazīstamību. Turklāt vēža šūnas prasmīgi prot izvairīties no organisma dabiskās aizsardzības mehānismiem, saistoties ar imūnsistēmas "sargiem" T šūnām. Imūnterapija paredz, ka no pacienta paņemtās T šūnas laboratorijas apstākļos tiek pārprogrammētas, noņemot tām "bremzes" un padarot par "uzbrucējiem", un ievadītas atpakaļ cilvēka organismā, kur tās mērķtiecīgi iznīcina vēža šūnas.

Pirmā šāda terapija ASV un Eiropā jau ir apstiprināta un sekmīgi tiek izmantota akūtas limfoblastu leikēmijas ārstēšanā bērniem, kā arī B šūnu ne-Hodžkina limfomas ārstēšanā pieaugušajiem.

Jāatgādina, ka prestižā Nobela balva fizioloģijā un medicīnā pērn tika piešķirta tieši par atklājumiem imūnsistēmas pētniecībā un kardināli jaunu principu izmantošanu vēža terapijā. To saņēma ASV un Japānas zinātnieki Džeimss P. Elisons (James P. Allison) un Tasuku Hondzjo (Tasuku Honjo).

Izmantotie avoti:

https://eur-lex.europa.eu/legal content/LV/TXT/HTML/?uri=CELEX:52017DC0206&from=EN

https://www.efpia.eu/media/25055/the-pharmaceutical-industry-in-figures-june-2016.pdf

http://www.roche.lv/home/jaunumi/jaunumi2/15-01-2018.html

https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-landmark-eu-approval-one-time-gene-therapy-luxturna-restore-vision-people-rare-inherited-retinal-disease

https://www.cancer.org/treatment/treatments-and-side-effects/treatment-types/immunotherapy/car-t-cell1.html

Seko "Delfi" arī Instagram vai YouTube profilā – pievienojies, lai uzzinātu svarīgāko un interesantāko pirmais!